Myelofibróza (MF) je zriedkavý typ rakoviny, pri ktorej nahromadenie jazvového tkaniva bráni kostnej dreni vytvárať dostatok zdravých červených krviniek. To môže spôsobiť príznaky ako extrémna únava a podliatiny.
MF môže tiež spôsobiť nízky počet krvných doštičiek v krvi, čo môže viesť k poruchám krvácania. Mnoho ľudí s MF má tiež zväčšenú slezinu.
Cieľom tradičnej liečby je vyriešiť príznaky MF a zmenšiť veľkosť vašej sleziny. Doplnkové terapie môžu zmierniť niektoré vaše príznaky a zlepšiť kvalitu života.
Tu je bližší pohľad na dostupné spôsoby liečby MF.
Existuje liek na myelofibrózu?
V súčasnosti neexistujú žiadne lieky, ktoré by liečili myelofibrózu. Alogénna transplantácia krvotvorných kmeňových buniek je jedinou liečbou, ktorá môže vyliečiť MF alebo významne predĺžiť prežitie ľudí s MF.
Transplantácie kmeňových buniek zahŕňajú nahradenie abnormálnych kmeňových buniek v kostnej dreni infúziou kmeňových buniek od zdravého darcu.
Postup má významné a potenciálne život ohrozujúce riziká. Zvyčajne sa odporúča iba pre mladších ľudí bez iných zdravotných problémov.
Liečba myelofibrózy pomocou liekov
Váš lekár môže odporučiť jeden alebo viac liekov na pomoc pri liečbe príznakov alebo komplikácií MF. Patria sem anémia, zväčšenie sleziny, nočné potenie, svrbenie a bolesť kostí.
Medzi lieky na liečbu MF patria:
- kortikosteroidy, ako je prednison
- látky stimulujúce erytropoézu
- androgénové terapie, ako je danazol
- imunomodulátory vrátane talidomidu (Thalomid), lenalidomidu (Revlimid) a pomalidomidu (Pomalyst)
- chemoterapia vrátane hydroxymočoviny
- Inhibítory JAK2, ako je ruxolitinib (Jakafi) a fedratinib (Inrebic)
Ruxolitinib je prvý liek schválený Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) na liečbu stredne závažného a vysoko rizikového MF. Ruxolitinib je cielená liečba a inhibítor JAK2. Mutácie v géne JAK2 boli spojené s vývojom MF.
Fedratinib (Inrebic) bol schválený FDA v roku 2019 na liečbu dospelých so stredným-2 a vysoko rizikovým primárnym alebo sekundárnym MF. Fedratinib je vysoko selektívny inhibítor JAK2 kinázy. Je pre ľudí, ktorí nereagujú na liečbu ruxolitinibom.
Krvné transfúzie
Možno budete potrebovať transfúziu krvi, ak ste anemický kvôli MF. Pravidelné transfúzie krvi môžu zvýšiť počet červených krviniek a zmierniť príznaky ako únava a ľahké podliatiny.
Transplantácie kmeňových buniek
MF sa vyvíja, keď je poškodená kmeňová bunka, ktorá produkuje krvné bunky. Začína produkovať nezrelé krvinky, ktoré sa hromadia a spôsobujú zjazvenie. Toto udržuje vašu kostnú dreň v produkcii zdravých krviniek.
Transplantácia kmeňových buniek, tiež známa ako transplantácia kostnej drene, je potenciálne liečivou metódou, ktorá rieši tento problém. Váš lekár bude musieť posúdiť vaše individuálne riziko, aby určil, či ste dobrým kandidátom na zákrok.
Pred transplantáciou kmeňových buniek dostanete chemoterapiu alebo ožarovanie. Takto sa zbavíte zvyšných rakovinových buniek a zvýši sa pravdepodobnosť, že váš imunitný systém prijme darcovské bunky.
Váš lekár potom prevedie bunky kostnej drene od darcu. Zdravé kmeňové bunky darcu nahradia poškodené kmeňové bunky vo vašej kostnej dreni a produkujú zdravé krvinky.
Transplantácie kmeňových buniek nesú významné a potenciálne život ohrozujúce riziká. Lekári zvyčajne odporúčajú zákrok iba pre ľudí so stredne rizikovým a vysoko rizikovým MF, ktorí majú menej ako 70 rokov a nemajú žiadne iné zdravotné ťažkosti.
Nový typ transplantácie alogénnych kmeňových buniek so zníženou intenzitou (nemyeloablatívne) si vyžaduje nižšie dávky chemoterapie a ožarovania. Môže to byť lepšie pre starších jedincov.
Chirurgia
Krvné bunky sú normálne produkované kostnou dreňou. U ľudí s MF niekedy pečeň a slezina produkujú krvinky. To môže spôsobiť, že pečeň a slezina porastú viac ako zvyčajne.
Zväčšená slezina môže byť bolestivá. Lieky pomáhajú znižovať veľkosť sleziny. Ak lieky nestačia, lekár vám môže odporučiť operáciu na odstránenie sleziny. Tento postup sa nazýva splenektómia.
Vedľajšie účinky liečby
Všetky ošetrenia MF môžu spôsobovať vedľajšie účinky. Pred odporúčaním postupu váš lekár starostlivo zváži riziká a prínosy potenciálnej liečby.
Je dôležité porozprávať sa so svojím lekárom o akýchkoľvek vedľajších účinkoch liečby, ktoré sa u vás vyskytnú. Možno bude potrebné, aby vám lekár zmenil dávkovanie alebo prešiel na nový liek.
Vedľajšie účinky, ktoré sa u vás môžu vyskytnúť, závisia od vašej liečby MF.
Androgénové terapie
Androgentherapie môžu spôsobiť poškodenie pečene, rast vlasov na tvári u žien a rast rakoviny prostaty u mužov.
Kortikosteroidy
Vedľajšie účinky kortikosteroidov závisia od liečby a dávkovania. Môžu zahŕňať vysoký krvný tlak, zadržiavanie tekutín, prírastok hmotnosti a problémy s náladou a pamäťou.
Medzi dlhodobé riziká kortikosteroidov patrí osteoporóza, zlomeniny kostí, vysoká hladina cukru v krvi a zvýšené riziko infekcií.
Imunomodulátory
Tieto lieky môžu zvýšiť počet bielych krviniek a krvných doštičiek. To môže viesť k príznakom ako zápcha a pichanie v rukách a nohách. Môžu tiež spôsobiť vážne vrodené chyby počas tehotenstva.
Váš lekár bude starostlivo sledovať počet vašich krviniek a môže predpísať tieto lieky v kombinácii s nízkodávkovaným steroidom, aby sa minimalizovali riziká.
Inhibítory JAK2
Medzi bežné vedľajšie účinky inhibítorov JAK2 patrí znížená hladina krvných doštičiek a anémia. Môžu tiež spôsobiť hnačky, bolesti hlavy, závraty, nevoľnosť, vracanie, bolesti hlavy a podliatiny.
Fedratinib môže v zriedkavých prípadoch spôsobiť vážne a potenciálne smrteľné poškodenie mozgu známe ako encefalopatia.
Chemoterapia
Chemoterapia sa zameriava na rýchlo sa deliace bunky, ktoré zahŕňajú vláskové bunky, bunky nechtov a bunky v zažívacom a reprodukčnom trakte. Medzi bežné vedľajšie účinky chemoterapie patria:
- únava
- strata vlasov
- zmeny kože a nechtov
- nevoľnosť, zvracanie a strata chuti do jedla
- zápcha
- hnačka
- zmeny hmotnosti
- zmeny nálady
- problémy s plodnosťou
Splenektómia
Odstránenie sleziny zvyšuje riziko infekcií a krvácavých komplikácií vrátane krvných zrazenín. Krvné zrazeniny môžu viesť k potenciálne smrteľnej mozgovej príhode alebo pľúcnej embólii.
Transplantácie kmeňových buniek
Transplantácie kostnej drene môžu spôsobiť život ohrozujúci vedľajší účinok známy ako choroba štepu proti hostiteľovi (GVHD), keď imunitné bunky darcu napadnú vaše zdravé bunky.
Lekári sa snažia zabrániť tomu, aby sa to stalo preventívnou liečbou vrátane odstránenia T buniek z darcovského štepu a použitia liekov na potlačenie T buniek v štepe.
GVHD môže ovplyvniť vašu pokožku, gastrointestinálny trakt alebo pečeň počas prvých 100 dní po transplantácii. Môžu sa u vás vyskytnúť príznaky ako kožné vyrážky a pľuzgiere, nevoľnosť, vracanie, brušné kŕče, strata chuti do jedla, hnačka a žltačka.
Chronická GVHD môže zahŕňať jeden alebo niekoľko orgánov a je hlavnou príčinou smrti po transplantácii kmeňových buniek. Príznaky môžu mať vplyv na ústa, pokožku, nechty, vlasy, gastrointestinálny trakt, pľúca, pečeň, svaly, kĺby alebo genitálie.
Váš lekár môže odporučiť užívať kortikosteroidy, ako je prednizón alebo topický steroidný krém. Pri akútnych príznakoch môžu tiež predpísať ruxolitinib.
Klinické štúdie
Klinické skúšky pokračujú v hľadaní nových spôsobov liečby MF. Vedci testujú nové inhibítory JAK2 a skúmajú, či by kombinácia ruxolitinibu s inými liekmi mohla zlepšiť výsledky u ľudí s MF.
Jednou z takýchto skupín liekov sú inhibítory histón-deacetylázy (HDAC). Hrajú úlohu v génovej expresii a po spárovaní s ruxolitinibom môžu liečiť príznaky MF.
Ďalšie štúdie testujú antifibrotické látky, aby sa zistilo, či tieto lieky zabraňujú alebo zvrátia fibrózu pri myelofibróze. Inhibítor telomerázy imetelstatis, ktorý sa skúma na zlepšenie fibrózy a funkcie kostnej drene a počtu krvných buniek u ľudí s MF.
Ak na liečbu nereagujete dobre, zapojenie sa do klinického skúšania vám umožní prístup k novším terapiám. Desiatky klinických štúdií prijímajú alebo aktívne hodnotia liečbu myelofibrózou.
Prírodné lieky
Myelofibróza je chronické ochorenie, ktoré si vyžaduje lekársky zásah. Nie sú dokázané žiadne homeopatické alebo prírodné lieky na liečbu myelofibrózy. Pred užitím akýchkoľvek bylín alebo doplnkov sa vždy opýtajte svojho lekára.
Určité živiny, ktoré podporujú tvorbu červených krviniek, môžu znížiť riziko a príznaky anémie. Nebudú liečiť základnú chorobu. Opýtajte sa svojho lekára, či máte užívať niektorý z nasledujúcich doplnkov výživy:
- železo
- kyselina listová
- vitamín B-12
Vyvážená strava a pravidelné cvičenie môžu pomôcť znížiť stres a udržať vaše telo v optimálnejšej miere.
Vedci v štúdii NUTRIENT dúfajú, že stredomorská strava môže znížiť zápal v tele, aby sa znížilo riziko vzniku krvných zrazenín, abnormálneho krvného obrazu a zmien sleziny u ľudí s myelofibrózou. Stredomorská strava je bohatá na čerstvé protizápalové jedlá vrátane olivového oleja, orechov, strukovín, zeleniny, ovocia, rýb a celozrnných výrobkov.
Jedna laboratórna štúdia navrhla tradičný čínsky bylinný liek známy ako danshen alebo červený šalvia (Salvia miltiorrhiza bunge) môžu teoreticky ovplyvniť signálne dráhy pre myelofibrózu. Bylina nebola študovaná u ľudí a nebola hodnotená FDA z hľadiska bezpečnosti a účinnosti. Predtým, ako vyskúšate akýkoľvek doplnok, vždy sa poraďte so svojím lekárom.
Výskum
Dva lieky už prešli včasným klinickým testovaním a teraz sú vo fáze III klinických štúdií. Pacritinib je perorálny inhibítor kinázy so špecifickosťou pre JAK2 a IRAK1. Momelotinib je inhibítor JAK1, JAK2 a ACVR1, ktorý sa bude porovnávať s ruxolitinibom v štúdii fázy III.
Interferón-alfa sa už používal na liečbu ľudí s MF. Ukázalo sa, že potenciálne znižuje produkciu krvných buniek kostnou dreňou. Na stanovenie jeho dlhodobej bezpečnosti a účinnosti je potrebný ďalší výskum.
Imetelstat je inhibítor telomerázy vo fáze II testovania u stredne ťažkých alebo vysoko rizikových jedincov s MF, u ktorých inhibítory JAK nepracovali. Látka preukázala sľubné výsledky, sú však potrebné rozsiahlejšie klinické skúšky.
Výhľad
Predpovedanie výhľadu a prežitia s myelofibrózou môže byť ťažké. Mnoho ľudí má MF mnoho rokov bez toho, aby mali nejaké príznaky.
Prežitie sa líši v závislosti od typu MF, či už ide o nízkorizikové, stredne rizikové alebo vysoko rizikové.
Jedna štúdia zistila, že u ľudí s nízkorizikovým MF je pravdepodobnosť, že budú žiť 5 rokov po stanovení diagnózy, ako u bežnej populácie, po ktorej sa prežitie znížilo. Zistilo sa, že ľudia s vysoko rizikovým MF žili až sedem rokov po stanovení diagnózy.
Jedinou možnosťou liečby, ktorá môže potenciálne vyliečiť MF, je transplantácia kmeňových buniek. Niektoré výskumy naznačujú, že nedávno schválené lieky vrátane ruxolitinibu môžu predĺžiť prežitie o niekoľko rokov. Mnoho klinických štúdií pokračuje v štúdiu potenciálnych spôsobov liečby MF.
Jedlo so sebou
Viaceré liečby MF sú účinné pri riešení príznakov a zlepšovaní kvality života.
Lieky vrátane imunomodulátorov, inhibítorov JAK2, kortikosteroidov a androgénnych terapií pomáhajú zvládnuť príznaky. Môžete tiež vyžadovať chemoterapiu, krvné transfúzie alebo splenektómiu.
Porozprávajte sa so svojím lekárom o vašich príznakoch a vždy mu dajte vedieť, ak uvažujete o užití nového lieku alebo doplnku.
