Ak ste videli, ako sa hlavné správy dostávajú na # 2018ADA, najväčšiu konferenciu o cukrovke v roku, možno ste si mysleli, že sme na pokraji priekopníckej liečby cukrovky. Je to preto, že kontroverzná bostonská výskumná pracovníčka Dr. Denise Faustman, ktorá podporila nádej a vyzbierala milióny dolárov na dary z celej krajiny, začala propagovať svoje najnovšie poznatky v dňoch pred začiatkom tohtoročných vedeckých zasadnutí American Diabetes Associations Association v Orlande. .
Hovorilo sa tým, že mohla porušiť politiku embarga agentúry ADA, čo okamžite odštartovalo prudkú reakciu lekárskej komunity a vytvorilo tak trochu neslýchaný úder proti zavedenému výskumníkovi.
Pri zdvíhaní obočia, ktoré môže byť prvým svojho druhu, vydali ADA a JDRF spoločné vyhlásenie, v ktorom varujú komunitu, aby sa v tomto okamihu príliš nevzrušovala výskumom Dr. Faustmana, a upozorňuje na veľmi malú veľkosť vzorky a skutočnosť, že že „zistenia vedú k úvahám, ktoré vedú k zamysleniu, ale nie k definitívnym odpovediam“, ktoré sú potrebné skôr, ako sa dá povedať, že jej práca bude úspešná.
ADA predovšetkým hovorí, že vyšetruje, či doktorka Faustmanová predbežnou medializáciou svojho výskumu porušila politiku embarga na vedecké zasadnutie a či jej môže byť zakázaný budúci vedecký pobyt.
Fúha! Nechajte to na doktora Faustmana, aby vyvolal rozruch, ako sa zdá, že nikto iný nedokáže ...
Keď nás Faustman kontaktoval kvôli odpovedi, povedal nám, že spoločné vyhlásenie „bolo trochu prekvapením, pretože sme vyvinuli veľké úsilie, aby sme obe organizácie zapojili do pozitívneho dialógu.“
Mnoho vášnivých nasledovníkov v našej D-komunite má jasný názor na motiváciu z každej strany. Jej fanúšikovia ju zvyknú vidieť ako obeť neznášanlivosti veľkých psov na nové prístupy, zatiaľ čo kritici naznačujú, že je to sebapropagačný podvod rozširujúci falošnú nádej.
V priebehu rokov sme sledovali prácu doktorky Faustmanovej, od počiatočného rozhovoru v roku 2009, aktualizácie v roku 2012 a potom po ďalšom rozhovore, keď sa jej klinická štúdia fázy II začala v roku 2015. Tu je pohľad na pozadie jej práce a aktualizácia výskumu, ktorá spôsobila túto najnovšiu drámu ...
Faustmanov výskum BCG vakcín
Pre tých, ktorí nie sú oboznámení s prácou doktorky Faustmanovej, dlho študovala niečo, čo sa volá BCG (Bacillus Calmette Guerin), generická vakcína, ktorá existuje už takmer jedno storočie a pôvodne bola vyvinutá na boj proti tuberkulóze (TB). Myšlienka: podpora BCG môže zabrániť pankreasu v zabíjaní beta buniek, ktoré vytvárajú inzulín, a tým umožniť regeneráciu postihnutým cukrovkou. Faustman urobila to, čo bolo opísané ako priekopnícky objav u myší v roku 2001, ale spočiatku to nedokázala replikovať a jej odvážna propagácia tohto výskumu odštartovala búrku polemík medzi lekárskou komunitou a výskumnými organizáciami, ktoré pochybovali o jej prístupe. V neskorších rokoch Faustman poukazuje na to, že ďalšie štúdie na myšiach replikovali niektoré z jej počiatočných zistení, ale to je na diskusii v závislosti od toho, koho sa pýtate.
Pri svojich zisteniach fázy I zistil jej tím vo všeobecnej nemocnici v Massachusetts, že u ľudí s „dlhodobým“ alebo „pokročilým“ diabetom 1. typu, tj. S ochorením najmenej 15 - 20 rokov, bola ich vakcínou zavedený pankreas, regenerácia buniek produkujúcich inzulín.
Prvú fázu svojich klinických skúšok ukončila v roku 2010. Požiadala o financovanie z fondu JDRF, nedostala však grant, pravdepodobne pre pochybnosti o platnosti svojej práce. Väčšinou kvôli tomu, že som musel získavať finančné prostriedky nezávisle, trvalo ďalších niekoľko rokov, kým sa začala druhá fáza jej výskumu v roku 2015. Tá pokračuje a bude pravdepodobne trvať ešte niekoľko rokov (odhadovaný čas ukončenia klinického skúšania je momentálne 2023).
Posledné zistenia zverejnené 21. júna nadväzujú na 9 (áno, deväť!) Účastníkov zapojených do jej pôvodnej malej štúdie pred ôsmimi rokmi. Sledovala účinky PWD na tri, päť a osem rokov po štúdii fázy I.
A1C účastníkov štúdie mierne poklesli a mali „takmer normálne“ hodnoty BG, ktoré vyžadovali menej inzulínu, a mohli si menej často kontrolovať hladinu glukózy. Výsledky štúdie ukazujú, že výsledky A1C klesli v priemere o viac ako 10% počas troch rokov po liečbe a 18% po ďalšom roku. Účastníci tiež mohli znížiť príjem inzulínu a dosiahnuť „normálnu“ hladinu BG, ukazuje výskum. Je zaujímavé, že očkovanie vakcínou trvá 3 - 4 roky - čo si Faustman a jej tím nie sú istí, prečo sa to stane, ale budú pokračovať vo vyšetrovaní.
"Toto je klinické potvrdenie potenciálu stabilne znížiť hladinu cukru v krvi na takmer normálnu hladinu pomocou bezpečnej vakcíny, a to aj u pacientov s dlhotrvajúcim ochorením," uviedol Dr. Faustman. "Okrem klinických výsledkov máme teraz jasné pochopenie mechanizmov, prostredníctvom ktorých môžu obmedzené dávky vakcíny BCG robiť trvalé a prospešné zmeny v imunitnom systéme a znižovať hladinu cukru v krvi pri cukrovke 1. typu."
V samotnej štúdii napriek tomu existuje významná skutočnosť, ktorú robí výskum Dr. Faustmana, ktorý je v podstate v rozpore s tvrdeniami z výsledkov predchádzajúcej štúdie - že účinok A1C a BG vakcíny BCG nie je výsledkom regenerácie pankreatických buniek. Príspevok uvádza: „U ľudí nebola táto stabilná kontrola hladiny cukru v krvi u týchto ľudských jedincov ovplyvňovaná obnovou alebo regeneráciou pankreasu.“ V skutočnosti sa hovorí, že regenerácia C-peptidu pozorovaná v pokusoch na myšiach sa nereplikovala v ľudských PWD.
Okrem týchto prvých publikovaných výsledkov Dr. Faustman 23. júna na vedeckých zasadnutiach tiež zverejnil plagát s „najnovším výsledkom“, hoci údaje týkajúce sa „inej podskupiny pacientov“ boli dosť podobné tým, ktoré boli napísané v publikácii Príroda článok zverejnený o dni skôr.
June Media Blitz
Týždeň predtým, ako sa výsledky výskumu, na ktoré sa vzťahuje embargo, dostanú na verejnosť, tím Dr. Faustmana oslovil mainstreamové médiá a tlač na cukrovku, aby zdieľal niektoré nové údaje. Takže keď sa začala konferencia ADA, titulky sa už objavovali v celom spektre - od Newsweek, Čas, STAT, obchodné časopisy a publikácie špecifické pre diabetes s titulkami ako „Našiel Dr. Faustman liek na cukrovku typu 1?“
Uf ... Ak je jej skupina v čomkoľvek dobrá, je to určite PR.
To vyvolalo reakciu ADA a JDRF, ktoré zriedka spolupracujú na spoločných vyhláseniach, pokiaľ si nemyslia, že je tento problém dosť monumentálny.
Obavy ADA a JDRF
25. júna zverejnili dve najväčšie diabetologické organizácie v krajine svoje obavy zverejnením vyhlásenia, ktoré bolo priamou odpoveďou na všetky rozhovory o výskume Dr. Faustmana. Jeden by sa mohol javiť ako tento krok nielen ako facka pre zbabelého výskumníka, ale aj ako možné varovanie, že OZP by nemali stále hádzať svoje peniaze do práce, čo môže vytvárať falošnú nádej.
Organizácie poukazujú na to, že hoci táto práca priťahovala pozornosť, Faustmanova štúdia sledovala iba veľmi malý počet pacientov - deväť ľudí v päťročnom časovom období a traja ľudia v osemročnom časovom rozmedzí - „a musí sa interpretovať s opatrnosť. “
Vyhlásenie tiež uvádza konkrétne obmedzenia, ktoré by sa mali brať do úvahy:
- Všetci účastníci štúdie pokračovali v užívaní štandardnej inzulínovej terapie počas celého pokusu; nejde o situáciu, keď liečba zmenila ich štandardnú starostlivosť (všetci očkovaní jedinci zostali na inzulínovej liečbe).
- Pacienti s hlásenými pozitívnymi výsledkami dosiahli iba mierne nižšie hodnoty A1Cs, ktoré, hoci sú štatisticky signifikantne významné, sa nedajú zovšeobecniť na milióny ľudí žijúcich s T1D a nie je preukázané, že by boli výsledkom očkovania.
- Výskumná správa nezohľadňuje prirodzenú variabilitu hladín A1C v priebehu času, o ktorej je dobre známe, že sa v tejto populácii vyskytuje: majú tendenciu sa zlepšovať u ľudí s T1D, keď starnú, najmä keď vychádzajú z dospievania a na začiatku 20. rokov . Nie je jasné, akú úlohu mohla mať v týchto predmetoch prírodná história.
- Neexistujú žiadne podrobnosti o štandarde starostlivosti v skupine liečenej a kontrolnej skupine s BCG. Bola napríklad starostlivosť porovnateľná medzi oboma študijnými skupinami alebo boli použité doplnkové terapie?
Vo vyhlásení sa ďalej uvádza, ako ADA ani JDRF v súčasnosti nefinancujú prácu doktora Faustmana, ale budú monitorovať pokrok.
„(Chceme), aby bol každý výskumný pracovník v našom odbore úspešný,“ uvádza sa v závere vyhlásenia. „Obe organizácie používajú prísne procesy partnerského preskúmania, aby prijímali rozhodnutia o financovaní založené na dôkazoch, a budeme naďalej zameriavať svoje zdroje na projekty, o ktorých si myslíme, že nám poskytujú najlepšiu príležitosť na vytvorenie sveta bez T1D - pre nás a našich blízkych - tak rýchlo, ako dokážeme. “
Vedúci misie JDRF Dr. Aaron Kowalski nám hovorí, že zatiaľ čo obe diabetologické organizácie v minulosti vydali spoločné vyhlásenia s FDA o iných vedeckých témach, toto konkrétne vyhlásenie týkajúce sa Dr. Faustmana je jedinečné.
„Cítili sme, že je obzvlášť potrebné objasniť, že úroveň starostlivosti sa vďaka tejto správe nemení,“ uviedol s tým, že s rodinami, ktoré požadujú očkovanie, sa skontaktovali s klinickými lekármi. Záujem D-komunity a ako sa organizácie rozhodli reagovať.
Hlavný vedecký a lekársky pracovník ADA Dr. William Cefalu tieto nálady zopakoval a zopakoval, že bolo zahrnutých príliš málo pacientov na to, aby bolo možné rozhodnúť o výhodách tejto terapie BCG.
„Ide o prípad, keď sa obe organizácie dohodli na obmedzeniach a obavách štúdie a jej zistení, pričom sme sa zhodli na tom, či bude uvedená do súvislostí,“ uviedol DiabetesMine:
Cefalu tvrdí, že doktorke Faustmanovej bolo dovolené prezentovať na konferencii ADA, pretože nebolo okamžite jasné, či jej zverejnenie pred konferenciou a najnovšie výsledky posterov, ktoré sa ukázali na konferencii SciSessions, porušujú politiku embarga agentúry ADA. Táto konferencia sa osobitne zameriava na predstavenie najnovších poznatkov a cieľom politiky embarga je zabezpečiť, aby žiadny výskumný pracovník „neukradol hrom“ skôr, ako sa tam predstaví najnovší výskum. To je štandard pre tieto typy lekárskych konferencií zameraných na výskum.
"Preskúmame načasovanie a všetko podrobne," hovorí Cefalu s tým, že veľká časť vedúcich pracovníkov a kancelárií ADA v tejto chvíli stále cestuje späť z konferencie. „Problém bol v tom, že príspevok vyšiel tak blízko k prezentácii, a ak tento príspevok obsahoval tie isté abstraktné informácie, tak to je v podstate definícia porušenia embarga.“
Faustmanova odpoveď
Faustman tvrdí, že jej tím nesúhlasí s bodmi spoločného vyhlásenia, a tiež poznamenáva, že pred konferenciou zdieľali svoj mediálny plán s agentúrou ADA.
"Nie som si istý, či (spoločné vyhlásenie) objasňuje niečo pre milióny ľudí, ktorí chcú pokrok smerom k bezpečnému a životaschopnému zásahu pre typ 1," povedal nám Faustman. "Sme veľmi citliví na komentáre, ktoré príliš sľubujeme, a snažili sme sa byť pri komunikácii opatrní."
K podrobnej kritike svojej štúdie dodala:
„Ich konkrétne komentáre k veľkosti pacienta a štatistickej významnosti hodnoty P nepodporujú. Vedecká komunita používa hodnoty P špeciálne na zabránenie tomuto typu konverzácie a neexistujú žiadne údaje, ktoré by naznačovali, že za tieto zmeny môžu prirodzené variácie.
„Dúfame, že odpovieme na ďalšie otázky týkajúce sa štandardnej starostlivosti a používania inzulínu v štúdii fázy II, ktorá je plne zaregistrovaná a prebieha. Budeme sa aj naďalej snažiť spolupracovať s JDRF, ADA alebo s kýmkoľvek, kto má záujem, a pomôže nám pochopiť potenciál BCG. Je pred nami ešte veľa práce a mohli by sme využiť podporu. “
Poznamenala, že ľudia, ktorí majú záujem o účasť na jej klinických skúškach, sa môžu obrátiť na koordinátorov pokusov na adrese [email protected].
"Keď ideme vpred, oslovte nás a dajte nám vedieť, čo si myslíte (dobré aj zlé), ale všetkých prosíme, aby boli čo najobčianskejší na všetkých stranách," dodal Faustman. "Naše emócie sú vysoké, pretože tento stav je tak ťažký pre pacientov a pre tých, ktorých milujú." Zostaňme pri tom spolu a uvidíme, čo dokážeme - spolu! “
Nádej vs. Hype
Faustman môže byť polarizujúcou osobnosťou, ako sme si všimli pri prechádzaní kongresovým centrom ADA a posterovou sálou pri rozhovore s ďalšími výskumníkmi; ľahko ste cítili napätie, kedykoľvek bolo spomenuté jej meno.
Niektorí zvolili prístup „opatrného optimizmu“, zatiaľ čo iní sa krčili a zdvíhali ruky, aby túto tému vyvrátili. Nie raz sme tiež počuli názor, že rozširuje falošnú nádej na vyliečenie.
Nech už je váš POV akýkoľvek, Dr. Faustman určite stojí za jeden z najživších príkladov fenoménu „Hope v. Hype“ pri výskume cukrovky a ako emocionálne môže pôsobiť - zatiaľ čo skutočný dopad jej výskumu zostáva TBD.
-with-diabetes.jpg)
