ViaCyte sledujeme roky, pretože spoločnosť v San Diegu pracuje na metóde „preprogramovania“ ľudských kmeňových buniek tak, aby z nich vyrastali nové bunky produkujúce inzulín, ktoré by sa implantovali do tela uloženého v malom prístroji - efektívne, funkčné vyliečiť.
Táto predstava regeneratívnej medicíny zaznamenala v priebehu rokov vzostupy i pády, ale spoločnosť ViaCyte teraz ukazuje niekoľko vzrušujúcich úspechov v klinických skúškach a získava paru s novými miliónmi pri získavaní finančných prostriedkov.
Všimnite si, že táto oblasť zapuzdrenia a regenerácie ostrovčekových buniek je oblasťou, ku ktorej sa blížia aj ďalšie spoločnosti, ale ViaCyte je jednou z najviditeľnejších a v rokoch práce s JDRF ju často oceňujú.
Ich myšlienka je jednoduchá: Regenerácia buniek ostrovčekov, ktoré sa normálne nachádzajú v pankrease, ale namiesto toho by sa vložili do implantovateľného zariadenia na množenie ďalších buniek a výdaj inzulínu podľa potreby na reguláciu hladín glukózy. Už roky pracujú na verzii prvej generácie, ktorá sa nazývala „PEC-Encap“, a to pomocou pankreatických „progenitorových“ buniek derivovaných z kmeňových buniek zapuzdrených do aplikačného zariadenia známeho ako Encaptra. Toto bolo zariadenie vystavené na diabetologických konferenciách a udalostiach JDRF, ktoré zvyšovali vzrušenie v našej D-komunite. Je to však ešte ďaleko.
Našťastie je spoločnosť opatrná pri používaní „liečebnej“ terminológie, ktorá môže byť nadmieru nadmieru.
Robia však značný pokrok.
Výsledky ich klinických skúšok na ľuďoch prezentované na vedeckých zasadaniach ADA v júni 2018 ukázali údaje za dva roky, ktoré naznačujú, že potenciálny produkt spoločnosti ViaCyte skutočne funguje. Spoločnosť tiež oznámila ohromných 165 nových patentov v roku 2018 a svojim prvým ľudským pacientom implantovala produkt druhej generácie v januári tohto roku.
Nedávno sme sa rozprávali s generálnym riaditeľom spoločnosti ViaCyte Paulom Laikindom a viceprezidentom pre komunikáciu Eugenom Brandonom o najnovších aktualizáciách a o tom, ako dúfajú v rozšírenie rozsahu ich liečby.
(Všetko je veľmi aktuálne, pretože financovanie prostredníctvom Kalifornského inštitútu pre regeneratívnu medicínu (CIRM), organizácie, ktorá v priebehu rokov pomáhala financovať prácu spoločnosti ViaCyte, sa potenciálne môže v budúcom roku obnoviť v štátnom hlasovaní.)
Prepínanie vzorcov
Spoločnosť v skutočnosti pokračovala v klinických skúškach na ľuďoch a preskupila svoje možnosti liečenia možných produktov, pričom testovala nové verzie svojich ponúk, ktoré v zásade obnovia našu schopnosť znovu vyrábať vlastný inzulín.
Po začatí prvých pokusov na ľuďoch pred niekoľkými rokmi sa spoločnosť ViaCyte dozvedela, že to, čo považovala za svoj model druhej generácie, bolo v skutočnosti lepšie prispôsobené na uvedenie na trh ako produkt prvej generácie. Takže ten, známy ako „PEC-Direct“, je teraz na prvom mieste. Vyžadovalo by si to imunosupresívne lieky a bolo by obmedzené na asi 10% pacientov typu 1, ktorí sú vystavení najvyššiemu riziku nevedomia o hypoglykémii a extrémnych hypoglykémií spôsobených takzvanou „krehkou cukrovkou“ a inými závažnejšími komplikáciami.
Produkt druhej generácie s názvom „PEC-Encap“ by teoreticky umožnil ViaCyte „zmierniť odpoveď cudzieho telesa“ - čo znamená menšiu závislosť od imunosupresívnych liekov - čo by ho urobilo vhodným na použitie medzi širším typom 1 a dokonca aj inzulínom. -používanie populácie typu 2.
"Začali sme s PEC-Encap, pretože sme si mysleli, že by to mohlo byť hotové ihneď po vybalení z krabice, a ak by to tak bolo, potom by sme PEC-Direct nepotrebovali." Ale v prípade potreby by sme ho mohli mať v zadnom vrecku, “hovorí výkonný riaditeľ Laikind. "Ako sme sa dozvedeli, dosiahli sme niekoľko dôležitých zistení a zistili sme, že by bolo lepšie urobiť to inak."
Laikind vysvetľuje, že to, čo objavili na klinike, bola agresívna reakcia cudzích látok na komponenty prístroja, ktorá neumožňovala bunkám prospievať alebo správne fungovať, preto pred pokračovaním prerušili výskumnú štúdiu, aby ju študovali a vylepšili.
Teraz ViaCyte spolupracuje so spoločnosťou W.L. Gore & Associates na novšej, účinnejšej membráne, ktorá by pokryla bunkové zariadenie Encaptra, aby dokázala čeliť reakcii cudzích látok v tele. Tieto skúšky PEC-Encap sa začnú znova v druhej polovici roku 2019.
Medzitým sa ich štúdie PEC-Direct posunuli plynulo vpred. Táto revidovaná verzia nezabráni odpovedi na cudzie látky, ale v zásade funguje okolo nej pomocou upravených portov, ktoré umožňujú priamu vaskularizáciu buniek. Aj keď to vyžaduje imunosupresívne lieky, funguje to aj pri iných transplantáciách orgánov, ktoré môžu prechádzať vysokorizikovými T1. Prvú študijnú kohortu už absolvovali a pokračuje druhá časť, ktorá sa zameriava na rozsahy dávok a rôzne veľké zariadenia implantované do tela. Pozerajú sa tiež na optimalizáciu samotného prototypu zariadenia a zhromažďujú údaje.
Laikind hovorí, že tieto nové údaje môžu byť pripravené na prezentáciu na vedeckých zasadnutiach ADA v júni 2020.
Úpravy génov a cukrovka
Ako sme informovali na jeseň 2018, spoločnosť ViaCyte ohlásila spoluprácu s medzinárodnou biofarmaceutickou spoločnosťou CRISPR Therapeutics s cieľom využiť úpravu génov na doplnenie enkapsulácie ostrovčekových buniek, čo má potenciál chrániť transplantované beta bunky pred nevyhnutným útokom imunitného systému, ktorý ich normálne zabíja. To by samozrejme vylúčilo potrebu, aby pacienti užívali imunosupresívne lieky, čo môže mať veľké nevýhody a dodnes predstavuje veľkú bariéru pre implantáciu buniek.
Tieto dve spoločnosti spoločne vyhlásili: „Veríme, že kombinácia regeneratívnej medicíny a úpravy génov má potenciál ponúknuť trvalé a liečebné terapie pacientom s rôznymi chorobami, vrátane bežných chronických porúch, ako je cukrovka vyžadujúca inzulín.“
V niektorých ohľadoch spolupráca ViaCyte s CRISPR rozširuje predstavu, či tu hovoríme o „liečbe“; Prístup ViaCyte sa často označuje ako „funkčný liek“, pretože by nahradil iba chýbajúce inzulínové bunky v tele PWD, ale neriešil autoimunitné korene choroby. Ale tieto dve spoločnosti môžu spolupracovať pri hľadaní skutočnej „biologickej liečby“.
„Spoločná sila tejto spolupráce spočíva v odborných znalostiach oboch spoločností,“ hovorí Laikind spoločnosti ViaCyte.
Tvrdí, že spolupráca je stále v počiatočných fázach, ale je to vzrušujúci prvý krok na ceste k vytvoreniu produktu pochádzajúceho z kmeňových buniek, ktorý odolá útoku imunitného systému - v zásade prepracovaním DNA buniek, aby sa tomuto útoku vyhlo. Stretávajú sa pravidelne, dokonca aj týždenne, a pokrok v práci na budúcnosti sa už napĺňa, hovorí nám Laikind.
"Myslíme si, že pre to máme skvelý východiskový bod ... Naším očakávaním je, že by sme mohli skončiť produkciou viacerých bunkových línií na priame testovanie nielen na zvieracích modeloch, ale aj na klinike." Začlenenie viac ako jedného konštruktu do klinických skúšok môže ukázať, ktorý je najefektívnejší pri poskytovaní hlbokej inovácie. “
Je to všetko veľmi vzrušujúce, aj keď len vo fáze výskumu ...
A tu sa musíme nadýchnuť.
Kde je nádej, tam je humbuk
ViaCyte môže byť náš rytier v zapuzdrenom brnení. Ich generálny riaditeľ ponúka primerane opatrnú nádej. Sú to mediálni poslovia - alebo aspoň hlavní autori - ktorí sa často nechajú uniesť, keď hovoria o čomkoľvek, čo súvisí s liečením ... (povzdych).
Táto rovnováha typu „nádej vs. humbuk“ nie je pre našu D-komunitu nič nové, preto veríme, že všetci splníte svoje očakávania a zároveň oceňujeme, že pokrok v oblasti výskumu od spoločnosti ViaCyte je v dnešnej dobe dosť povzbudivý.
Ako uvádza Dr. Jay Skyler vo svojej nedávnej Diabetologica článok na túto tému „humbuk a nádej sa navzájom nevylučujú.“ Preto vám zanechávame jeho vynikajúci zoznam varovaní, ktoré treba mať na pamäti pri podávaní správ (alebo pri čítaní o) „objavoch cukrovky“:
