- Spoločnosť JDRF zavádza po celej krajine sériu „Centier excelentnosti“ v oblasti liečby cukrovky 1. typu, prvý sa už začal v severnej Kalifornii.
- V rámci najväčšej akvizície zameranej na liečbu, bostonská spoločnosť Vertex Pharmaceuticals získala neďaleký biotechnologický startup Semma Therapeutics.
- Vedci z Johns Hopkins objavili záhadné „hybridné bunky X“, ktoré môžu hrať veľkú úlohu pri vývoji autoimunity a pravdepodobne spúšťať cukrovku 1. typu.
- Nový výskum ukazuje, že konzumácia nadmerného množstva lepku v prvých 18 mesiacoch života môže byť tiež spúšťacím mechanizmom pre vývoj T1D.
Newsflash, Ľudia: Neočakávame, že sa v blízkej budúcnosti dočkáme liečby cukrovky. Existujú však oddaní výskumníci, ktorí nonstop pracujú na vydláždení cesty, a nedávno dosiahli zaujímavý pokrok.
Medzi pokroky patrí uvedenie nového modelu výskumného centra liečby na trh JDRF, biologický startup pracujúci na výmene beta buniek, ktorý práve získala veľká etablovaná spoločnosť Pharma, a nové výsledky výskumu prezentované na veľkej EASD (Európska asociácia pre Štúdia o cukrovke), ktorá sa konala minulý týždeň v Španielsku. Táto udalosť priniesla aj niektoré kľúčové nové informácie o vplyve lepku na cukrovku 1. typu.
Tu je krátky pohľad na tieto témy liečby cukrovky, ktoré v súčasnosti vedú na titulky:
JDRF zavádza prvé „Centrum excelentnosti“ zamerané na liečenie
JDRF oznámilo 4. septembra, že otvorilo prvé „Centrum excelentnosti“ zamerané na výskum liečby T1D a plánuje etablovať viac na už existujúcich univerzitných a iných výskumných miestach po celej krajine a svete. Prvým z nich je spolupráca medzi Stanfordovou univerzitou a Kalifornskou univerzitou v San Franciscu (UCSF) založená na ich spoločnej práci pri výskume imunitného systému, beta a kmeňových buniek.
Vedci sa budú konkrétne sústrediť na „interakciu imunitných buniek s beta bunkami produkujúcimi inzulín; generovanie ostrovčekov a imunitných buniek z kmeňových buniek pre terapie ďalšej generácie; a vývoj spôsobov, ako transplantovať bunky produkujúce inzulín ľuďom s T1D bez nutnosti imunosupresie. “
Pretože transplantácia inzulínových buniek nie je široko dostupná z rôznych dôvodov - vrátane obmedzení darcovstva orgánov a buniek a liekov na potlačenie imunity, ktoré sa musia brať doživotne - Centrum excelentnosti JDRF v Severnej Kalifornii sa pokúsi tieto prekážky riešiť prostredníctvom nepretržitého výskumu v biológia a imunológia beta buniek.
Nové označenie znamená, že vedci z JDRF a Kalifornie budú spolupracovať, aby zabezpečili, že do tohto konkrétneho centra budú financovaní tí najlepší ľudia a potrebné financovanie. Rovnaké odôvodnenie bude platiť pre budúce centrá, ktoré JDRF otvára, a bez ohľadu na ich konkrétne zameranie.
Pokiaľ ide o JDRF, hovorí, že tento nový model poskytne týmto centrám excelentnosti „stabilitu pri riadení dlhodobejších projektov, ako aj flexibilitu, aby boli pohotové pri vývoji novej vedy. Inovatívny model financovania podporuje spoluprácu a poskytuje dlhodobejšiu stabilitu inštitúciám, ktoré preukázali vynikajúce výsledky vo výskume T1D. Každá bude pôvodne financovaná päť rokov. Finančné prostriedky po treťom roku budú potvrdené po preskúmaní a vyhodnotení. “
Organizácia T1D tiež poznamenáva, že tieto centrá budú slúžiť ako ústredné piliere širšej stratégie JDRF v oblasti výskumu liečby a sú sponzorované prostredníctvom darcovských príspevkov. Za toto prvé stredisko v severnej Kalifornii JDRF pripisuje týchto individuálnych darcov: Karen a Jeff Jordan, Michelle Griffin a Tom Parker a Karen a Joe Niehaus.
Samozrejme, sme zvedaví, ako to zmení výskum liečenia JDRF a lepšie zameranie zdrojov a úsilia v USA a na celom svete a čo to bude znamenať pre vedcov a subjekty, ktoré už v týchto oblastiach pracujú. V minulosti sa snahy o vyliečenie určite zdali trochu rozptýlené a veľa efektov spojených bodkami. Dúfajme, že tento nový model eliminuje duplikáciu a pomôže zdokonaliť výskum vo veciach, na ktorých záleží najviac.
Najväčšie získanie výskumu v liečbe T1D vôbec
Začiatkom septembra bola tiež oznámená veľká akvizícia spoločnosti, ktorá sa dostala na prvé priečky v oblasti výskumu liečby cukrovky. Bostonská spoločnosť Vertex Pharmaceuticals, ktorá sa doposiaľ do veľkej miery zameriavala na cystrickú fibrózu, kúpila v Cambridge v štáte Massachusetts biotechnologický startup s kmeňovými bunkami cukrovky, známy ako Semma Therapeutics. Túto spoločnosť založil v roku 2014 významný výskumný pracovník a doktor D-Dad Dr. Douglas Melton, ktorý už viac ako desať rokov pracuje na vytváraní nových buniek produkujúcich inzulín.
Možno si pamätáte, že Melton priniesol obrovské správy už v roku 2013, pričom sa o nich hovorilo ako o prielome, aj keď o niekoľko rokov neskôr bol jeho výskum stiahnutý a spochybnený. Jeho startup Semma vznikol v roku 2015 a bol zaujímavo jedným z prvých projektov financovania Fondu rizikovej filantropie JDRF T1D (pozrite si naše nedávne pokrytie tu) v roku 2017.
Vertex teraz vyčlenil 950 miliónov dolárov na to, aby využil prácu, ktorú Semma robí. JDRF to popisuje ako pravdepodobne najväčšiu transakciu zameranú na liečenie T1D, aká sa kedy vyskytla.
Prístup Semmy bol dvojaký:
- Pracuje na vytvorení nového dodávateľského reťazca beta buniek z kmeňových buniek pochádzajúcich z človeka s cieľom transplantovať tieto nové bunky priamo do pečene, kde môžu produkovať inzulín na prirodzenú reguláciu hladín BG.
- Vytvorenie prístroja, ktorý je možné implantovať, s novými bunkami produkujúcimi inzulín, ktoré sú umiestnené vo vnútri, a chráni ich tak pred útokom imunitného systému. (Ďalší, ktorí sa tým zaoberajú, sú ViaCyte, Eli Lilly so Sigilon Therapuetics a Diabetes Research Institute s jeho BioHub).
Práca spoločnosti Semma naďalej zostáva v počiatočných klinických skúškach na zvieratách a určite neexistuje záruka, že sa to prejaví. Je to však obrovský potenciálny impulz pre spoločnosť ako Vertex, ktorá teraz venuje úsilie a energiu.
Melton hovorí: „Spoločnosť Semma bola založená s cieľom dramaticky zlepšiť život pacientov s cukrovkou 1. typu. Vertex je ideálne vhodný na urýchlenie dosiahnutia tohto cieľa. “
Zdá sa, že vedúci predstavitelia fondu T1D fondu JDRF súhlasia.
„Toto je hlavný míľnik v našom boji za vyliečenie cukrovky 1. typu, a to v dvoch ohľadoch,“ hovorí výkonný predseda Fondu T1D Sean Doherty. „Po prvé, taká úžasná spoločnosť ako Vertex má zdroje a odborné znalosti na dosiahnutie vízie Dr. Meltona, ktorú JDRF zdieľala a podporovala mnoho rokov. Po druhé, myslíme si, že investori a priemysel si všimnú takú významnú hodnotu, ktorá sa kladie na sľubné terapie cukrovky 1. typu, a budú hľadať príležitosti na investovanie do ďalších snáh o cukrovku T1 na novom rozvíjajúcom sa trhu. “
Lov zhubných buniek, ktoré spôsobujú cukrovku
Vedci z Johns Hopkins v Baltimore zjavne objavili záhadnú skupinu „predtým neznámych buniek“ číhajúcich v tele, ktorá môže hrať veľkú úlohu pri vývoji autoimunity a pravdepodobne spúšťať cukrovku 1. typu. Túto záhadnú novú entitu pomenovali „Immune Cell X“ kvôli svojej schopnosti premeny na dva ďalšie typy buniek.
Vedci údajne dlho verili, že tieto hybridné bunky nemôžu existovať, ale ak by existovali, potom by to bola pravdepodobne len nepatrná populácia v podobe 7 z každých 10 000 bielych krviniek. Per Dr. Abdel-Rahim A. Hamad, docent patológie na Johns Hopkins, ktorý je spoluautorom tejto najnovšej štúdie. Z akéhokoľvek dôvodu sú tieto takzvané „nepoctivé bunky“ zmätené a prechádzajú do iného typu, ktorý telo považuje za cudzí, a ktorý začína imunitný útok, ktorý nakoniec vedie k T1D.
Nie všetci vo výskumnej komunite sú o tom však presvedčení. Pretože zatiaľ čo v hre môžu byť aj iné environmentálne a genetické spúšťače T1D, je tiež možné, že zdanlivé hybridné X bunky sú v skutočnosti niektoré z ďalších „normálnych“ buniek a už vôbec nie podvodnícky podvodníci; môžu jednoducho slúžiť dvom funkciám.
Je zrejmé, že v tejto oblasti je potrebný ďalší výskum a nepochybne to bude trvať nejaký čas.
Atentát na Rogue Cells
Či už sú tieto hybridné X bunky dôležité alebo nie, ďalšie nové objavy prezentované na konferencii # EASD2019 v Barcelone predstavujú spôsob, ako bojovať proti všetkému, čo môže byť pravý vinník spúšťajúci T1D na bunkovej úrovni.
Belgická klinická spoločnosť Imcyse vyvíja imunoterapeutiká, ktoré by mohli pomôcť pri liečbe a prevencii chronických stavov, ako je T1D, vývojom peptidov, ktoré by sa mohli injikovať alebo implantovať do tela s cieľom identifikovať a usmrtiť bunky, ktoré napádajú imunitný systém - ako v prípad T1D.
Údaje z prvých pokusov naznačujú, že Imcyse’s skutočne zvyšuje počet ochranných buniek v tele. Teraz sa očakáva, že tieto výsledky podporia úsilie spoločnosti a pomôžu financovať ďalšiu fázu výskumu v roku 2020.
Účinok cukrovky na lepok?
Jedna ďalšia nová štúdia prezentovaná na EASD nás zaujala - lepok a diabty, viac v oblasti prevencie ako liečby, ale napriek tomu je dôležitá.
Vplyv lepku na T1D bol dlho skúmanou témou. Ide spolu s kravským mliekom a ďalšími potenciálnymi environmentálnymi spúšťačmi cukrovky 1. typu (najmä u detí).
Táto najnovšia štúdia ukazuje, že príjem lepku u dieťaťa vo veku 18 mesiacov viedol k obrovskému 46% zvýšenému riziku vzniku T1D na každých ďalších 10 g lepku spotrebovaného za deň. Neexistovala však žiadna súvislosť medzi príjmom lepku budúcou matkou počas tehotenstva a typom 1 u jej dieťaťa. Tento výskum pochádzal z Oslo University Hospital a Nórskeho inštitútu verejného zdravia v Nórsku.
Autori štúdie poznamenávajú: „Naše pozorovania môžu motivovať budúce intervenčné štúdie so zníženým príjmom lepku, aby sa zistilo, či existuje skutočná príčinná súvislosť medzi množstvom príjmu lepku v rannej strave dieťaťa a cukrovkou 1. typu u vnímavých jedincov.“
Prečo je tento účinok lepku, môžete sa opýtať?
Vedci tvrdia, že by to mohlo byť založené na gluténe, ktorý ovplyvňuje črevnú mikroflóru a indukuje zápal takzvaným „deravým črevom“.Mohlo by sa tiež stať, že lepok niekedy pracuje s inými spúšťacími faktormi alebo faktormi životného prostredia, ktoré sú v hre - vrátane vírusu alebo genetickej predispozície u detí - na tlačenie dieťaťa k typu 1.
Je zaujímavé, že autori štúdie konkrétne tvrdia, že ich objavy nestačia na to, aby ľudí odradili od konzumácie lepku, najmä obilnín a chleba, ktoré sú takým bežným zdrojom lepku. A samozrejme je potrebný ďalší výskum.
Spodná čiara
Zdá sa, že titulky okolo „liečby cukrovky“ neustávajú. Je dôležité byť realistický, pokiaľ ide o prírastkovú povahu vedeckých objavov, a nenafukovať falošnú nádej.
Rovnako dôležité je však vedieť, koľko výskumu práve prebieha, a sledovať dosiahnutý pokrok. Je potrebné, aby nás toľko investícií a úsilia v blízkej budúcnosti viedlo aspoň k niektorým účinným zásahom a „funkčným kúram“.
.jpg)
