Nová generácia inhalovaného inzulínu sa blíži k trhu, pretože málo známa biofarmaceutická spoločnosť sa pripravuje na neskorý klinický výskum a registráciu FDA a práve si najala skúseného generálneho riaditeľa, ktorý bude viesť komercializáciu.
Možno si pamätáte Dance Biopharm, startup v oblasti San Francisca, ktorý sa na scénu dostal zhruba v roku 2010, po tom, čo sa z trhu podarilo stiahnuť neúspešný „bongovsky“ inhalačný inzulín spoločnosti Pfizer a keď bola spoločnosť MannKind’s Afrezza stále vo vývoji. Tento startup už takmer desať rokov pracuje na vytvorení úplne nového typu inhalovaného inzulínu.
Spoločnosť je v súčasnosti na popredných priečkach vďaka nedávnemu prijatiu bývalej vedúcej pracovníčky Sanofi Anne Whitakerovej, ktorá je dobre oboznámená s vesmírom inhalovaného inzulínu a obchodnou stránkou uvádzania nových liekov na trh. Sídli v Severnej Karolíne, kde sa spoločnosť Dance Biopharm skutočne pripravuje na premiestnenie svojho ústredia v nasledujúcich mesiacoch. Zostanú na výskume na západnom pobreží, ale vedúci budú na východnom pobreží, zatiaľ čo Dance sa čoskoro pripraví na otvorenie kancelárií v Číne a Anglicku.
"Boli sme z radaru, dalo by sa povedať, že pracujeme v utajenom režime." Ale keď sa pozriete na dosiahnutý pokrok, je to pozoruhodné. Všetky tieto veci sa spájajú ... teraz je ten správny čas posunúť to vpred, “hovorí Whitaker o svojom novom produkte, ktorý sa v súčasnosti volá Dance 501 (interný pracovný názov).
V nedávnom telefonickom rozhovore nám Whitaker poskytla informácie o tom, prečo sa stala členom tanečného tímu a čo môžeme očakávať v najbližších rokoch. Najprv sa však pozrime na tento nový inhalovaný inzulín a na to, aké výhody ponúka pacientom.
Sizing Up Dance 501, alias Inhaled Insulin 3.0
FDA preskúma a schváli všetky navrhované názvy výrobkov pre tento nový inhalovaný inzulín, ktoré niektorí označujú ako generáciu 3.0. Tu je pohľad na vlastnosti toho, čo je ešte známe ako Dance 501:
Mäkká hmla: Na rozdiel od inzulínu Afrezza od spoločnosti MannKind, ktorý je inhalovateľným bielym práškom, je Dance 501 hmlová formulácia, tj ultrakoncentrovaný rekombinantný inzulín, ktorý vyžaduje iba niekoľko kvapiek, ktoré sa odparia do hmly, keď ich vdýchnete hlboko do pľúc. malé vreckové zariadenie.
Čistý: Na rozdiel od iných inzulínov tento produkt neobsahuje konzervačné látky, čo je dôležité pre 1 - 2% osôb so zdravotným postihnutím, ktoré majú alergiu na inzulín - a vytvárajú tak problémy od vyrážok v mieste inzulínu po anafylaktický šok. Dodáva sa v tekutej forme v malej fľaštičke, ktorá sa používa na plnenie ručného zariadenia tesne pred každou dávkou.
Ručný inhalátor: Malý a ľahko použiteľný, má veľkosť asi ako starý školský zvukový signál, ktorý sa zmestí do vrecka nohavíc. To je celkom iné ako v prvých prototypoch, ktoré sme videli; v decembri 2017 sa spoločnosť spojila s priemyselným dizajnérom Phillips-Medisize pre vylepšenú verziu. Výsledkom je elektronický inhalátor, ktorý využíva patentovanú technológiu vibračných ôk určenú na výrobu častíc tekutého inzulínu konštantnej veľkosti vo forme jemnej hmly. (Zábavný fakt: za jednu sekundu dôjde k 120 000 vibráciám!). Prístroj je aktivovaný dychom a nadýchnutie sa inzulínovej hmly Dance 501 trvá iba pár dychov. Zelené svetlo znamená, že v hmle dýchate primerane, skôr ako začne blikať modrá kontrolka na prístroji, že ste skončili. Whitaker tvrdí, že nedávno zaslali FDA svoje návrhové odporúčania pre pôvodné zariadenie a očakáva sa, že regulačná spätná väzba bude počuť začiatkom novembra.
Inhalátor novej generácie: Zatiaľ čo prvá generácia používa pár batérií AA, Whitaker tvrdí, že sa to pravdepodobne zmení tak rýchlo, ako šesť mesiacov po uvedení na trh s nabíjateľným zariadením druhej generácie. Tým sa zníži veľkosť a hmotnosť zariadenia o 50%, aby vyzerala skôr ako tuba Chanel Lipstick.
Rýchlejšie pôsobenie: Whitaker tvrdí, že Dance 501 účinkuje rýchlejšie ako tradičné inzulíny (konkrétne Humalog) a zlepšuje inhalovaný inzulín Afrezza, pretože pôsobenie inzulínu vrcholí rovnako rýchlo, ale má „dlhší chvost“, ktorý viac napodobňuje prirodzenú reakciu tela bez potreba následných dávok. Štúdie fázy II ukazujú málo hypo a veľmi málo kašľa od tých, ktorí používajú túto inhalovanú inzulínovú hmlu, ktorá ide prirodzenejšie do pľúc bez podráždenia hrdla.
Sledovanie údajov a pripojenie: Pretože je inhalátor v podstate malý počítač, zaznamenáva údaje o použití inzulínu, ako sú dávkované množstvá, ak sa užijú, rýchlosť inhalácie, dávkové množstvá inzulínu a koľko hmly skutočne uniká do pľúc na základe hĺbky dýchania. Dance tiež plánuje spustiť mobilnú aplikáciu pre smartphone, ktorá obsahuje rovnaké údaje, aby si ju pacienti mohli pozrieť spolu s poskytovateľmi zdravotnej starostlivosti a prípadne sa spojiť s ďalšími D-zariadeniami, ako sú CGM a dátové platformy. To všetko je jedinečné, pretože iné doteraz inhalované inzulínové prístroje neponúkali sledovanie ani pripojenie zariadenia.
Načasovanie výskumu a vývoja: Akokoľvek môže byť Dance 501 vzrušujúci, trpezlivosť tu bude cnosťou ... hovoríme aspoň o pár rokoch, ak nie dlhšie. Danceová za posledných niekoľko rokov publikovala skorý klinický výskum, ktorý pokračuje štúdiami fázy II prebiehajúcimi až do polovice roku 2019. Odtiaľ očakávajú, že v roku 2020 začnú s testami fázy III v neskorej fáze a do konca toho roku sa pravdepodobne dostanú do regulačného registra. Financovanie je samozrejme kľúčom k tomu všetkému, takže načasovanie sa môže líšiť v závislosti od toho, od toho, čo ukazuje výskum, a od toho, čo regulačné orgány nakoniec povedia.
Cena: Whitaker tiež tvrdí, že stále študujú cenu a náklady. Neverí tomu, že Dance 501 bude „odľahčením súčasných inzulínov dnes“, ale globálnym a nie iba americkým pomerom pomôže vyrovnať ceny pacientov. Pred prechodom na trh samozrejme plánujú aj spoluprácu s platiteľmi.
Príliš tekutá formulácia: To, že Danceová vyvíja túto hmlovú formu inhalovaného inzulínu, to ešte neznamená, že nehľadá aj tekutú verziu na použitie v injekčnej liekovke / injekčnej striekačke, pere alebo inzulínovej pumpe, podobne ako tradičné značky, ktoré sú na trhu teraz, nám hovorí Whitaker.
Veľmi vzrušujúce, ale my netrpezliví pacienti sa samozrejme nemôžeme diviť: Čo to sakra trvalo tak dlho, kým sme sa dostali k tomuto bodu, a prečo nám ešte roky chýba, aby sme videli tento produkt od Dance?
Existuje veľa pohyblivých častí, ktoré sú pekne vysvetlené v našom rozhovore s Whitakerom.
V zákulisí s výkonnou riaditeľkou spoločnosti Dance Biopharm Anne Whitaker
Whitaker má za sebou celý životopis s viac ako štvrťstoročím vo farmaceutickom, biologickom a biotechnologickom priemysle - od cukrovky po onkológiu, kardiovaskulárnu, respiračnú a gastroenterológiu. Medzi jej zázemie patrí prezidentka a generálna riaditeľka spoločností KNOW Bio, Novoclem Pharmaceuticals, Inc. a Synta Pharmaceuticals, Inc. Najvýznamnejšie pre našu D-Community je, samozrejme, jej pôsobenie ako prezidentka pre severoamerický región pre Sanofi v rokoch 2011-2014, kde mala zodpovednosť za všetky obchodné jednotky v oblasti farmácie, prístrojov a spotrebiteľa.
Počas týchto troch rokov pôsobenia v spoločnosti Sanofi Whitaker tvrdí, že spoločnosť sa pokúsila riadiť užívanie inzulínu spolu s liekom Lantus a zamerala sa predovšetkým na to, ako dosiahnuť, aby si PWD (ľudia s cukrovkou) skutočne vyzdvihli svoje recepty a lieky adekvátne užívali. Hovorí, že iba 30% ich pacientov predtým závislých od T2, ktorí neboli závislí od inzulínu, dostalo predpísané lieky kvôli strachu a zmätku okolo používania inzulínu.
O Danceovej vedela ešte počas svojho pôsobenia v Sanofi a vykonala úplnú kontrolu spoločnosti, keď sa farmaceutický gigant pripravoval na vstup na trh s inhalačným inzulínom. Whitaker poznamenáva, že Sanofi sa rozhodla uzavrieť partnerstvo s MannKind (tvorcami spoločnosti Afrezza) kvôli „okamžitej príležitosti“ dostať produkt na trh rýchlejšie, ako mohla Dance. To sa považovalo za skvelý spôsob, ako odviesť použitie inzulínu od injekčných liekov, vysvetľuje. Tvrdí však, že spoločnosť nekomerzovala Afrezzu tak, ako by mala, aby sa stala silnejšou pre OZP, a preto v roku 2014 Sanofi opustila.
Bývalý Sanofi Exec hovorí: „Bol som frustrovaný“
„Produkt nemôžete uviesť na terciárne miesto,“ uviedla. "Úprimne ma to frustrovalo, keď som to sledoval z diaľky." Pretože som videl potenciál inhalovaného inzulínu. Preto chcela Dance niekoho osloviť s touto komercializačnou skúsenosťou ... musíme sa teraz začať sústrediť na komerčnú pripravenosť. Tento proces začíname teraz a celá Diabetes Community bude od nás pri príprave na uvedenie ešte viac počuť. “
Whitaker dodáva, že vyrastala v Alabame uprostred južného „diabetického pásu“, a pretože má tiež tetu a strýka, ktorí žijú s typom 2 a jej svokor má cukrovku, spozorovala emocionálnu horskú dráhu, ktorú majú PWD a ako lekári príliš často používajú inzulín ako hrozbu pre ľudí s T2D.
"Dúfam, že to dokážem zmeniť a riadiť skoršie užívanie inzulínu skôr, ako prejdú týmto nepretržitým poklesom svojej cesty k cukrovke," hovorí Whitaker. „Dance ponúka produkt Dance 501, ktorý ponúka inú možnosť. Určite to nie je nahradiť pumpy alebo bazálny inzulín, ale má to miesto skôr v paradigme liečby. ““
Whitaker samozrejme vie, že je to ťažký boj, ktorý sa snaží presvedčiť investorov a ostatných o potenciáli inhalovaného inzulínu. Verí však, že to, čo sa zmenilo za posledné desaťročie - po zlyhaní spoločnosti Exubera, spustení a opätovnom spustení Afrezzy spoločnosťou MannKind a celkovom vývoji technológií a rozprašovania na celom svete - pripravilo pôdu pre Dance 501 spôsobom, ktorý predtým nebol možný .
Zakladateľ tanca John Patton bol spoluzakladateľom a vedúcim vedeckým pracovníkom spoločnosti Nektar Therapeutics, ktorá poskytla vedecký základ pre Exuberu, a naďalej zostáva súčasťou spoločnosti Dance so sídlom v správnej rade. Ďalšou správkyňou, s ktorou sme sa rozprávali v roku 2011, je Samantha Miller, ktorá zostáva strategickým konzultantom spoločnosti, pretože pripravuje na komercializáciu.
Je zaujímavé, že Whitaker tvrdí, že spoločnosť Dance Biopharm plánovala podať žiadosť o IPO (počiatočná verejná ponuka) zhruba koncom roku 2015, ale keď spoločnosť Sanofi upustila od spoločnosti MannKind’s Afrezza, tento plán sa zmenil. Namiesto toho spoločnosť presadila klinické štúdie a prepracovala svoje zariadenie tak, aby bolo elegantnejšie a sofistikovanejšie.
Zrelé prostredie pre inhalácie
Časy sa určite zmenili - dať Danceovej dôvod domnievať sa, že ľudia sú viac otvorení myšlienke inhalácií.
V dnešnej dobe sú elektronické cigarety a vázy bežné na celom svete a Whitaker poukazuje na to, že lekárska nebulizácia exploduje a je čoraz viac akceptovaná na celom svete. Cituje, ako 8% amerického trhu s liečivami používa ručné rozprašovače pre steroidné lieky, v porovnaní s 12% v Európe a 20% v Číne.
„Existuje potenciál na trh a úspešnú komercializáciu Dance 501. Načasovanie je pre Dance správne, ”hovorí Whitaker.
Whitakerovej výrobné náklady určite záleží na výrobných nákladoch, pretože si dobre uvedomuje, koľko stojí spoločnosť Exubera a Afrezza, aby ich vyrobili a dostali na trh - viac ako 1 miliarda dolárov (!). Ale podľa nej môže Danceová očakávať, že utratí iba zlomok týchto nákladov, keďže spolupracujú s najväčším ázijským výrobcom inzulínu na tom, aby v USA mali zámorské závody na výrobu Dance 501 kontrolované FDA.
„Máme tiež šťastie, že stojíme na pleciach tých inhalovaných inzulínov, ktoré sa dostali pred nás, pretože o nich je teraz dostatok údajov o bezpečnosti, účinnosti a použití pacientom,“ dodáva.
Whitaker tiež dodáva, že výskumné a výrobné tímy spoločnosti zostanú v oblasti San Francisca, zatiaľ čo obchodné sídlo spoločnosti Dance Biopharm sa v priebehu nasledujúcich 6 - 9 mesiacov presunie do Research Triangle Park v Severnej Karolíne a do tej doby budú v prevádzke na diaľku. Podľa jej slov tiež plánujú otvorenie európskej kancelárie v Číne.
Inhalovaný inzulín získava trakciu?
Čo sa týka potenciálu tohto nového produktu, zostávame opatrne optimistickí. Vezmime si ako príklad spoločnosť MannKind’s Afrezza: „Môj používaj to a miluj. Faktom však je, že MannKind zápasil s problémami a počet ich liekov na predpis je stále nízky. Mnoho lekárov stále váha nad práškovou formuláciou, ktorá je na trhu od roku 2015. Trh s inzulínom je konkurenčný a vrtkavý a nič nie je zaručené (okrem že my PWD s T1D sa bez toho nezaobídeme!).
Stále však máme na pamäti všetko, dúfame, že sa Dance dostane na trh a môže uspieť tam, kde zlyhala Exubera a kde sa MannKind snaží presadiť.
AKTUALIZÁCIA: V septembri 2019 sa spoločnosť premenovala na Aerami Therapeutics.
.jpg)
