Pri lete, ktorý nebol tak dávno, som narazil na a Čas príbeh časopisu o úprave génov a potenciálnej budúcnosti, v ktorej by ľudia mohli vystrihnúť zlé časti našej DNA, aby sa vyhli zdravotným stavom, ako je cukrovka a jej komplikácie.
Môže sa to javiť ako futuristický pohľad na súčasný stav výskumu, ale nie je na čase si myslieť, že to niekedy bude možné. V skutočnosti už prebiehajú práce na využití úpravy génov vo výskume „biologickej“ liečby cukrovky. Nerobím si srandu!
18. septembra medzinárodná biofarmaceutická spoločnosť CRISPR Therapeutics a regeneračná lekárska spoločnosť ViaCyte so sídlom v San Diegu oznámili svoju spoluprácu pomocou úpravy génov na doplnenie enkapsulácie ostrovčekových buniek, čo má potenciál chrániť transplantované beta bunky pred nevyhnutným útokom imunitného systému, ktorý normálne zabíja je preč.
Pamätajte, že ViaCyte je startup, ktorý roky pracuje na implantovateľnom prístroji, ktorý zapuzdruje novo vyvinuté bunky produkujúce inzulín, ktoré sa môžu uchytiť v tele človeka a znova začať regulovať glukózu a inzulín. Ich zariadenie Encaptra sa dostalo na titulné stránky a vyvolalo v D-komunite veľa vzrušenia, najmä v minulom roku, keď ViaCyte konečne dostal FDA OK za prvé klinické štúdie na ľuďoch.
Podľa Čas, päť rokov starý koncept CRISPR-Cas9 „transformuje výskum v oblasti liečby chorôb, toho, čo jeme, a toho, ako budeme vyrábať elektrinu, poháňať naše autá a dokonca zachraňovať ohrozené druhy. Odborníci sa domnievajú, že CRISPR sa dá použiť na preprogramovanie buniek nielen u ľudí, ale aj v rastlinách a hmyze - prakticky na akýkoľvek kúsok DNA na planéte. “
Wow! Teraz tieto dve spoločnosti spolupracujú a tvrdia: „Veríme, že kombinácia regeneratívnej medicíny a úpravy génov má potenciál ponúknuť trvalé a liečebné terapie pre pacientov s rôznymi chorobami, vrátane bežných chronických porúch, ako je cukrovka vyžadujúca inzulín.“
Nakoľko je to však skutočné? A koľko nádeje by sme mali mať PWD (ľudia s cukrovkou) na koncepcii úpravy génov na ukončenie našej choroby?
Preprogramovanie DNA
Myšlienka génovej úpravy je samozrejme zameraná na „preprogramovanie našej DNA“ - základných stavebných kameňov života.
Vedci z MIT a Harvardovho širokého inštitútu vyvíjajú nástroj, ktorý môže preprogramovať, ako sa časti DNA regulujú a prejavujú, čo by mohlo pripraviť cestu pre génovú manipuláciu, aby sa zabránilo chronickým stavom.
To všetko určite má etické dôvody. Medzinárodný výbor USANárodná akadémia vied (NAS) a Národná akadémia medicíny vo Washingtone, DC, vydali začiatkom roka 2017 správu, ktorá v zásade dala žlté svetlo pokračovaniu vo výskume úpravy embryonálnych génov, avšak opatrne a obmedzene. Správa poznamenala, že tento druh budúcich úprav ľudských génov môže byť niekedy povolený, ale až po oveľa dôkladnejšom výskume rizika a prínosu a „iba z presvedčivých dôvodov a pod prísnym dohľadom“.
Tuší ktokoľvek, čo to môže znamenať, ale myslíme si, že by sa to mohlo obmedziť na páry, ktoré majú vážne genetické ochorenie a ktorých jedinou poslednou možnosťou, ako mať zdravé dieťa, môže byť tento druh úpravy génov.
Pokiaľ ide o úpravu génov v bunkách pacientov s chorobami, už prebiehajú klinické skúšky týkajúce sa HIV, hemofílie a leukémie. Existujúce regulačné systémy pre génovú terapiu sú dosť dobré na to, aby dohliadali na túto prácu, zistil výbor, a hoci manipulácia s génmi „by v súčasnosti nemala pokračovať“, panel výboru uviedol, že výskum a diskusie by mali pokračovať.
Tento typ výskumu génovej úpravy prebieha na mnohých frontoch vrátane niektorých projektov zameraných na cukrovku:
- Vedci pomocou CRISPR korigovali genetický defekt svalovej dystrofie Duchenne u myší a deaktivovali 62 génov u ošípaných tak, aby orgány vypestované u zvierat, ako napríklad srdcové chlopne a pečeňové tkanivá, neboli odmietnuté, keď sú vedci pripravení transplantovať ich do ľudí.
- Tento príbeh z decembra 2016 uvádza, že vo švédskom Lund University Diabetes Center použili vedci CRISPR na „vypnutie“ jedného z génov, o ktorých sa predpokladá, že majú úlohu pri vzniku cukrovky, účinnom znižovaní odumierania beta buniek a zvyšovaní produkcie inzulínu v pankrease. .
- V newyorskom Cancer Center Memorial Sloan Kettering vyvíja biológ Scott Lowe terapie, ktoré zapínajú a vypínajú gény v nádorových bunkách a uľahčujú tak zničenie imunitného systému.
- Vedci zaoberajúci sa maláriou skúmajú množstvo spôsobov, ako je možné pomocou systému CRISPR manipulovať s komármi, aby sa znížila pravdepodobnosť prenosu choroby; to isté sa deje s myšami, ktoré prenášajú baktérie spôsobujúce lymskú boreliózu.
- Tento výskum z roku 2015 dospel k záveru, že tento typ nástroja na úpravu génov bude presnejší a pomôže nám lepšie porozumieť cukrovke v nadchádzajúcich rokoch. Nedávna štúdia zverejnená v marci 2017 ukazuje prísľub génovej terapie pomocou tejto techniky, ktorá potenciálne niekedy vylieči T1D ( !), Aj keď sa to doteraz skúmalo iba na zvieracích modeloch.
- O tento koncept úpravy génov sa zaujíma dokonca aj bostonské diabetické centrum Joslin Diabetes Center a pracuje na vytvorení základného programu zameraného na tento typ výskumu.
Aj v oblasti výskumu cukrovky programy ako TrialNet agresívne hľadajú určité autoimunitné biomarkery na sledovanie genetiky T1D prostredníctvom rodín s cieľom zamerať sa na včasnú liečbu a dokonca aj na budúcu prevenciu.
Uvádza sa, že medzitým majú tieto nové metódy úpravy génov potenciál na zlepšenie zdravia a dobrých životných podmienok zvierat určených na výrobu potravín - napríklad bezrohého hovädzieho dobytka, ošípaných odolných voči africkému moru ošípaných alebo reprodukčného a respiračného vírusu ošípaných - a zmeniť špecifické vlastnosti potravinárskych rastlín alebo huby, ako napríklad nehnednúce huby.
Biologická vs. funkčná liečba cukrovky
Pred spoluprácou s CRISPR sa prístup ViaCyte označoval ako „funkčný liek“, pretože mohol nahradiť iba chýbajúce inzulínové bunky v tele PWD, ale neriešil autoimunitné korene choroby. Ak však budú spolupracovať, budú sa môcť usilovať o skutočné „biologické liečenie“ oboma spôsobmi.
„Kombinovaná sila tejto spolupráce spočíva v odborných znalostiach oboch spoločností,“ hovorí nám prezident a výkonný riaditeľ ViaCyte Dr. Paul Laikind.
Tvrdí, že spolupráca je stále v počiatočných fázach, ale je to vzrušujúci prvý krok na ceste k vytvoreniu produktu pochádzajúceho z kmeňových buniek, ktorý odolá útoku imunitného systému - v zásade prepracovaním DNA buniek tak, aby sa útoku imunitného systému vyhlo.
Dobre, nemôžeme si nevšimnúť, ako to celé pripomína román Odvazny novy svet a kontroverzie návrhárskych detí vedú k zamysleniu sa nad etikou: Je správne miešať sa do aspektov ľudstva sa nám nepáči, snažiť sa o „dokonalosť“ zdravia?
Aby sme sa tu nedostali príliš hlboko do politiky alebo náboženstva, jednoznačne všetci chceme liečbu cukrovkou a inými chorobami. Napriek tomu sme ochotní (alebo povinní) sa „hrať na Boha“, aby sme sa tam dostali? Potrava na zamyslenie, pre istotu.
.jpg)
