S nedávnou konferenciou American Diabetes Association (ADA) v roku 2020 sme opäť svedkami množstva titulkov o novom výskume cukrovky. Ak si prečítate podrobnosti o týchto klinických skúškach, nájdete veľa odkazov na „randomizované“, „kontrolované“, „dvojito zaslepené“ a yada, yada, yada. Je to veľa žargónu na strávenie. Čo to všetko znamená?
Zostavili sme nasledujúci základný náter, ktorý vám pomôže pochopiť všetko. Informácie sú zhromažďované z rozhovorov s bostonským endokrinológom Dr. Richardom Jacksonom, uznávaným klinikom a výskumníkom, a čiastočne z knihy, ktorej spoluautormi sme boli už v roku 2007 „Know Your Numbers, Outlive Your Diabetes“.
Metodické pojmy
Po prvé, pozrime sa na veľa výrazov používaných na opis výskumných metód. Na objasnenie použijeme laický jazyk:
Prospektívny znamená, že štúdie boli naplánované pred výskytom udalostí, ktoré merali, v porovnaní so „retrospektívnymi“ štúdiami, ktoré sa uskutočňujú s cieľom „ohliadnuť sa dozadu“ a preskúmať udalosti, ktoré sa už vyskytli.
Kontrolované znamená, že existuje druhá skupina subjektov, podobná tým, ktoré podstúpili experimentálnu liečbu, ale ktoré nedostali liečbu. Potrebujete druhú skupinu, aby ste mohli porovnať výsledky týchto dvoch skupín, aby ste lepšie pochopili, aké účinky mala liečba.
Napríklad, ak ste sledovali skupinu ľudí liečených ružovou tabletkou po dobu 10 rokov, môžete zistiť, že priemerne pribrali 10 libier. Je toto priberanie priamym účinkom ružovej pilulky?
Ak ste tiež sledovali kontrolnú skupinu, ktorá nedostávala ružovú pilulku, môžete zistiť, že ich priemerný prírastok hmotnosti bol 20 libier.Váš záver môže byť teraz veľmi odlišný; zdá sa, že ružová pilulka môže pomôcť ľuďom udržať si váhu.
Aby bolo porovnanie kontroly čo najužitočnejšie, musia byť samozrejme skupiny porovnateľné vo všetkých rizikových faktoroch, ktoré sú dôležité pre študovanú tému. Napríklad tu by ste chceli vedieť, že rovnaký počet ľudí v každej skupine žije vedľa obchodu so šiškami alebo že rovnaký počet bol aktívnym členom fitnescentier.
Randomizácia študijných skupín znamená, že počítačový program náhodne priradí jednotlivcov buď do liečenej skupiny, alebo do kontrolnej skupiny. To kompenzuje všetky neznáme rizikové faktory, ktoré ste možno nespoznali. Možno je pravdepodobnejšie, že ľudia s modrými očami priberú viac ako ľudia s hnedými očami, a pretože vás lákajú ľudia s modrými očami, môžete ich nevedomky priradiť viac do študijnej skupiny ako do kontrolnej skupiny. (To je miesto, kde historicky často prichádzalo do úvahy predvedomie proti menšinám v bezvedomí). Náhodnosťou sa táto možnosť vylučuje.
Oslepenie (alebo niekedy nazývané „maskovanie“) dodáva ďalšiu vrstvu ochrany pred skreslenými výsledkami. Ide o to, že výskumné subjekty vlastne nevedia, či dostávajú liečbu, alebo či sú súčasťou kontrolnej skupiny. V našom príklade uvedenom vyššie kontrolná skupina tiež užíva ružovú pilulku, ktorá je však placebo (neobsahuje žiadnu účinnú látku). V takzvanej dvojito zaslepenej štúdii ani vedci nevedia, komu sa podáva skutočné ošetrenie, až do konca pokusu, keď dôjde k porušeniu „kódu“, a údaje sa analyzujú.
Nežiaducou udalosťou je pojem Food and Drug Administration (FDA) pre negatívne účinky lieku alebo zariadenia. Môže to siahať od vedľajších účinkov, ako sú vplyvy na zdravie srdca, až po nefunkčnosť zariadenia, ako je inzulínová pumpa. Aj potom, čo lieky a zariadenia prídu na trh, FDA sleduje hlásenie nežiaducich udalostí na verejnom online informačnom paneli.
Fázy výskumu
Ďalej si pozrime fázy klinického výskumu, s malou pomocou národného zdroja zvaného CenterWatch:
Fáza I
Táto fáza zahŕňa počiatočné štúdie, ktoré zvyčajne zahŕňajú len malý počet zdravých dobrovoľníkov (20 až 100). Testovanie môže trvať niekoľko mesiacov a jeho cieľom je posúdiť bezpečnosť lieku alebo prístroja, t. J. Jeho vplyv na človeka, vrátane spôsobu jeho absorpcie, metabolizmu a vylučovania. Táto fáza tiež skúma všetky vedľajšie účinky, ktoré sa môžu vyskytnúť.
Fáza II
Fáza II je druhé kolo zamerané na „účinnosť“ alebo schopnosť dosiahnuť požadovaný výsledok liečiva alebo prístroja, ktoré trvá niekoľko mesiacov až 2 roky a zahŕňa až niekoľko stoviek pacientov. Väčšina štúdií fázy II je randomizovaná a zaslepená, aby poskytla farmaceutickej spoločnosti a FDA komparatívne informácie.
Fáza III
V tejto fáze randomizované a zaslepené testovanie zahŕňa niekoľko stoviek až niekoľko tisíc pacientov. Toto rozsiahle testovanie môže trvať niekoľko rokov a poskytuje dôkladný prehľad o účinnosti lieku alebo prístroja, výhodách a škále možných nežiaducich udalostí. Sedemdesiat percent až 90 percent liekov, ktoré vstupujú do štúdií fázy III, úspešne dokončuje túto fázu testovania.
Štúdie fázy III sa často označujú ako kľúčové štúdie, pretože akonáhle je táto fáza dokončená, farmaceutická spoločnosť môže pokračovať v požadovaní schválenia FDA na uvedenie lieku na trh.
Fáza IV
Konečná fáza sa často nazýva „Postmarketingové sledovacie skúšky“, pretože sa uskutočňujú po schválení lieku alebo zariadenia na predaj spotrebiteľom. Tieto štúdie pomáhajú výrobcovi porovnávať liek s konkurenciou, ktorá už je na trhu; monitorovať dlhodobú účinnosť lieku a vplyv na kvalitu života pacientov; a určiť nákladovú efektívnosť terapie v porovnaní s ostatnými vo svojej triede.
V závislosti na zisteniach môžu štúdie fázy IV niekedy viesť k stiahnutiu lieku alebo pomôcky z trhu alebo môžu byť zavedené obmedzenia používania.
Prečo sa výskum môže zdať rozporuplný
Pretože je ťažké vykonať výskumnú štúdiu, ktorá zasiahne každú známku - rozsiahle, dlhodobé, prospektívne, randomizované, kontrolované, dvojito zaslepené klinické štúdie - veľa výskumov využíva menej prísne prístupy.
Aj preto sa správy o výskume zdajú byť mätúce a rozporuplné. Poškodzuje káva vaše zdravie alebo mu pomáha? A čo alkohol?
Mnoho štúdií naznačuje, že mierna konzumácia alkoholu môže znížiť srdcové problémy. Ale nikto to poriadne nevie a je nepravdepodobné, že sa čoskoro podarí nájsť veľké množstvo ľudí vo veku 40 až 50 rokov, ktorí nepijú, a potom náhodne priradiť niektorých k miernej konzumácii alkoholu na nasledujúcich 5 až 10 rokov, a ďalšie do úplnej abstinencie.
Zaslepiť štúdiu by bolo ešte zložitejšie: Ako by niektorí ľudia mohli piť alkohol bez toho, aby o tom vedeli?
Dostanete nápad; na niektoré otázky je ťažké s určitosťou odpovedať prostredníctvom definitívnych klinických štúdií.
Účinné správy o základnej starostlivosti o cukrovku
Pokiaľ ide o vplyv piatich najzákladnejších a najdôležitejších zdravotných testov súvisiacich s cukrovkou - A1C, krvného tlaku, lipidov, mikroalbumínu a očných vyšetrení -, odpovede sú omnoho jasnejšie. Tam mať boli rozsiahle, dlhodobé, prospektívne, randomizované, kontrolované, dvojito zaslepené (s výnimkami, kde bolo oslepovanie ťažké) štúdie, ktoré potvrdili silné účinky kontroly týchto faktorov.
Jackson navyše poukazuje na to, že v každej oblasti neexistovala iba jedna alebo dve alebo dokonca tri štúdie, ale viacero štúdií, ktoré všetky podporujú záver, že udržiavanie týchto piatich faktorov v bezpečnom rozmedzí zabezpečí, že ste svoju šancu znížili alebo dokonca vylúčili. rozvoja komplikácií cukrovky.
.jpg)
